一、前言
药物经济学(pharmacoeconomics. PE)是20世纪70年代起源于美国的一门应用现代经济学研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位分析药物治疗备选方案(包括非药物治疗方案)的成本、效益或效果，评价其经药物经济学(pharmacoeconomics. PE)是20世纪70年代起源于美国的一门应用现代经济学研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位分析药物治疗备选方案(包括非药物治疗方案)的成本、效益或效果，评价其经济学价值的边缘学科。目前，已被英国、法国、意大利、瑞典、比利时、芬兰、葡萄牙等多个国家应用于药品定价管制、药品补偿或共付水平的确定、用药目录的制定及促进合理用药等多个领域。我国的研究尽管起步较晚，但近年来也在医药产业各领域得到了广泛应用和发展。
二、药物经济学研究的基本方法
药物经济学研究的方法主要有4种：成本-效益分析(Cost Benefit Analysis, CBA)、成本-效果分析(Cost Effectiveness Analysis, CEA)、成本-效用分析(Cost Utility Analysis, CUA)和最小成本分析(Cost Minimization Analysis, CMA)。
2.1 费用分析费用分析(CA)只评估投入或费用(成本)、不涉及产出或结果，如疾病的费用分析、药物的费用分析和药物不良反应的费用分析等，故CA无明显治疗学义，只能为费用控制和资源优化配置提供参考依据。成本是一种资源消耗，一般将其分为直接成本，间接成本和隐性成本。直接成本是预防、诊察和治疗疾病所消耗的一切成本。
2.2 成本-效益分析
成本-效益分析是一种成本和结果均以货币单位进行测量和评估，对药物治疗方案所消耗的卫生资源价值(成本)和由方案产生的结果值(效益)进行比较的一种方法。其研究的主要内容是任一药物治疗方案的效益是否超过它们资源消耗的机会成本。
2.3 成本-效果分析
成本-效果分析是以特定的临床治疗日的(生理参数、功能状态、增寿年等)为衡量指标，计算不同方案或疗法的每单位治疗效果的成本。效果是所关注的特定治疗方案的临床结果。临床结果主要涉及治疗效果的两个方面：积极的健康效果(药物疗效)和消极的健康效果(药物不良反应)，包括发病率、死亡率、生存率、挽救的生命年数等。
2.4 成本-效用分析
成本-效用分析是评估和比较改进生命质量所需成本的大小或每质量调整生命年所需成本的多少，以此描述人们在身心健康上每花费一定费用所获得的最大满意度。
2.5 最小成本分析
最小成本分析并不是单纯的成本分析，与简单的成本分析不同，简单的成本分析只是简单地计算治疗方案的成本，而不考虑每一个治疗方案的结果，而最小成本分析认为参与的比较组是等效的，是以结果相同作为前提。最小成本分析以货币单位(元)来计量，可以说是成本-效益分析或成本-效果分析的特例，它使得研究问题简单化。
2.6 敏感度分析
因为PE研究中所用的变量通常较难准确的测量出来，所以为了测量分析中所有变量(如费用)，研究人员必须采纳某些假设或估算数据。敏感度分析就是为了验证不同假设或估算数据对结果的影响。敏感度分析给PE结果设立一个范围，其目的是为了回答如下问题：“假如……结果会如何?”例如：“假如治疗所用药品的价格不同，分析结果会怎样?”。
PE分析过程错综复杂，很多难以控制的因素对分析结果都有影响，于是敏感度分析对于PE研究结果的可信度至关重要，可以说没有敏感度分析的研究结果是不完整的。
三、药物经济学研究的范畴
药物经济学研究的范畴包括：药物疗法的经济学评价;新药利用评价;新药的定价;药品方针政策及赔偿问题;药品和疾病的经济学评价;药品和疾病的生活质量评价;药品评价中制定规章的观点和依据;药品经济学评价和研究法;医疗标准的评价方法;新药的药物经济学评价。
四、药物经济学的作用
药物经济学具有以下几方面的作用：①可作为制定《国家基本药物目录》的原则;②可作为制定卫生保健制度、公费医疗保健制度的可靠依据;③指导医院开展既具社会效益又能创造经济效益的医疗保健措施或项目;④帮助临床医师、药师在临床决策过程中选择最佳治疗方案，以期用最小成本获得最大效果;⑤有助于药品科研、生产和经营单位研制、生产和销售既能满足社会人群防病治病需要又能保证自身利益的药品。
五、国外药物经济学研究现状与趋势
5.1 卫生费用急剧上涨使得世界各国对药物经济学研究的需求增加
随着人类社会对医疗保健需求的日益增加，卫生保健费用(其中相当一部分为药物费用)的逐年上涨已经成为妨碍各国卫生事业向前发展的沉重负担。如大多数欧洲国家全年卫生保健总费用约占其国民生产总值(GNP)的7%～9%，日本约占14.95，美国约占14%，药品费用占卫生总费用的比例在10%～20%之间。
鉴于药物经济学的上述作用目前药物经济学已被众多的国家用于控制药品费用的各个领域。
表1欧洲国家药物经济学研究的使用领域
国家 药品定价管制 药品补偿或共付水平 制定用药目录和诊疗规范 促进合理的用药
比利时 ? √ ? ?
芬兰 √ √ ? ?
法国 √ ? √ ?
德国 × × √ ?
意大利 ? √ √ ?
荷兰 × √ √ ?
葡萄牙 × √ ? ?
西班牙 × ? ? ?
瑞典 √ √ √ ?
瑞士 × √ √ ?
英国 × √ √
澳大利亚 ? √ ? ?
加拿大 ? √ ? ?
注：√：采用;×不采用;?：不确定
有的国家已将药物经济学纳入一个药能否进入医疗保险用药目录的第四个条件上(另外三个是安全性、有效性的药品质量)，最早的国家有澳大利亚和加拿大。现在它正快速扩展到其他一些欧洲国家，如荷兰、葡萄牙、芬兰和挪威。其他一些国家，如日本现在正在评估药物经济学评价的潜在作用，美国的HMO组织(健康维持组织)现在对药物经济学在将药物纳入医学保险目录中所起的作用的认识正在加强。
5.2 药物经济学研究将变得更加规范
为了确保药物经济学研究的可操作性和结果的可靠性，也即药物经济学研究的规范性，目前世界上采用了两种方法：一是制定药物经济学研究准则，二是进行同行评议。
关于药物经济学的研究准则，其中最为典型的两个国家是澳大利亚和加拿大。澳大利亚和加拿大分别在1993年1994年制定了自己药经济学研究准则，相关的要求见表2。
表2澳大利亚和加拿大对药物经济学研究要求的比较
准则要求 澳大利亚 加拿大
研究方法 成本-效果分析 成本-效益或成本-效用分析，不推荐成本-效果分析
研究观点 全社会观点 全社会观点
基本比较物 最常用药物或治疗措施 最常用的药物或治疗措施及最少治疗措施
间接成本 不包括 必须包括，推荐采用病人意愿支付的方法
模型预测 不允许 允许进行远期健康效果的模型预测
边际增量分析 推荐 推荐
丹麦目前尚没有一个明确的药物经济学研究准则，但在1994年，丹麦的卫生委员会和卫生部要求一个卫生经济学专家组准备一个有关药物经济学评价现状的报告，解释药物经济学评价如何帮助补充决策和在决策过程如何处理药物经济学评价结果中存在的潜在问题，在这个解释报告中专家们对药物经济学的理论基础、研究设计、直接成本、间接成本和隐性成本、结果测量达成了一致的意见。对于药物经济学研究准则，丹麦准备分三步走：第一步，由卫生经济学家起草药物经济学研究准则草案;第二步，药物经济学和利益团体(包括制药企业)对药物经济学研究准则达成一致意见;第三步，在自愿的基础上推行药物经济学研究准则。
美国是世界上最早开展药物经济学研究的国家，至今尚没有一个明确的药物经济学指南。但在1995年春，美国市场和信息部药品局散发了一份“药物经济学以及原理草案”。DDMAC在该草案中草拟了成本-效果分析的标准。
六、PE研究的国内现状与展望
目前我国全社会卫生保健总费用约600亿元人民币，约占全年国民生产总值(GNP)的3%左右，公费劳保医疗费的年增长高达23.2%，明显国家财政收入的年增长率(约10%)，公费医疗到了不堪重负的地步。由此可见，卫生保健中的经济问题，特别是有关药物治疗的费用问题已成为全社会关注的热点之一。
与发达国家相比，我国在药物经济学的研究和运用上存在不小差距，主要表现在以下几方面：
1、起步晚，人员少。全国有几十家医学院、药学院，所设专业门类繁多，但药物经济学专业几乎所有院校都未设立，在数万教职员工中从事药物经济学研究、教育者当属凤毛麟角，即使个别院校设有药物经济学专业也是近几年的事，不过是“十几个人，七八条枪”，难成气候，与实际运用还有不小的距离。人才奇缺，方法落后是不争的事实，这与我们这个医药大国的地位极不相称。
2、药物评价体系落后，新药开发缓慢。无论是报批的新药，还是公费医疗报销药品，我们的药品评价还基本上停留在安全性、有效性两个方面，对它的经济性很少考虑，即使考虑也大多只是考虑药品的直接成本，而对间接成本、隐性成本往往考虑不够。众所周知，新产品开发缓慢是我国与发达国家的主要差距之一，缓释、控释等新剂型开发步履蹒跚，投产后又常常“藏在深闺人未识”，成了长不大的“侏儒”。据了解，发达国家的药品新剂型占全球成品的20%以上，而我国却不到1%，何以如此?重要原因之一是开发新剂型、新产品投入大，而且药价也高，很难进入公费医疗目录，销售困难。谁愿干这赔本的买卖?
3、消费观念落后，浪费惊人。由于缺少药物经济学意识，在众多的医生及病人中“贵药即好药”的概念已根深蒂固，不分病种、不问病因，只要价格贵就吃香。伤风咳嗽，不是用“头孢”就是“沙星”，“杀鸡用牛刀”劳民又伤财。
PE学科被引进我国为时较晚，直到近年在理论和介绍上才有怕进展，研究也才岗起步，在费用控制方面已开始遴选国家基本药物目录。从医药费用上涨过速的现实来看，在我国广泛开展PE的宣传和研究是医药事业发展的必然要求。有理由相信，通过改革现有公费医疗体制，普及PE基础教育与职业继续教育，积极开展药物的PE研究并推广其成果，增强用药的费用效果意识，这些将为抑制医药费用的过速增长起决定作用。
七、运用药物经济学控制我国药费增长
近年来，我国的医疗费用每年以30%的速度增长，远远地超出了国内生产总值10%左右的增长速度，从而严重影响了我国经济的发展和人民生活水平的提高。如何控制医疗费用的迅速增长已成为大家所关心和需要解决的问题。目前我国医院的业务收入中有 50%左右来源于药品，因而医疗费用的控制焦点之一就是如何控制药品费用的迅速增长。药物经济学不仅注重药物治疗的成本，同时也关注药物治疗的结果，因而在控制药品费用方面具有较强的科学性和可接受性。药物经济学在控制药费的增长方面包可以通过下面几个方面来实现：
7.1 指导新药的研制生产
我国实行的是社会主义的市场经济，在市场经济中，商品的需求取决于商品的价值和质量。药品虽作为一种特殊商品，但其仍具有一般商品的特征，其需求同样的取决于药品的价值和质量(效果)。药品的成本效果(效益)越大，其需求量也越大。因此，对研制生产药品的厂商来说，必须尽可能研制生产出成本- 效果好的药品，从而获取所需的利润。药品生产厂商可根据药物经济学研究结果，作出是否生产某种药品或在遵循药品价格制定原则的前提下适当降低药品的价格以提高药品的成本效果。
7.2 用于制定公费医疗用药报销范围
目前我国的《国家基本药物目录》主要是根据临床医疗需要来考虑的，即药物的安全性和有效性，经济因素、价格因素考虑较少。该药物名录适用于全民，主要是指导和规范临床用药行为。公费医疗用药报销范围的药物遴选是以《国家基本药物目录》为基础进行的。用药报销范围既考虑临床需要，又考虑经济等综合因素。其经济因素主要指药物的疗程价格，它没有考虑药物治疗过程中的其它费用，如检查化验费、住院费等;它也不考虑药物的成本-效果比或成本效益比，因而存在着一定的缺陷。目前国外如澳大利亚和加拿大在确定药品报销范围时，除了要求厂商提供药物的安全性和有效性数据外，还要求厂商提供该药与国内治疗同样疾病的最常用药物或以适当的非药物治疗措施作为对照比较物的药物经济学结果，国家指导委员会将参考药物经济学的结果来作出是否给予报销的决定。
7.3 帮助医院制订医院用药目录、规范医生用药
目前我国许多省市为了控制医疗费用的迅速上涨，开始实行“总量控制、结构调整”政策。其基本思想是提高医务人员的劳务价值，降低医院的药品收入，使药品费用的增长幅度控制在一定的范围内。这一政策的推行，对医院的药品使用提出了新的要求。它要求医院尽可能使用疗效好、价格低的药物，将成本效果好的药物纳入医院的用药目录中，以便药物费用的增长幅度控制在政策规定的范围内。药物经济学的研究结果有助于医院将那些成本效果好的药物选进医院用药目录中。同时，医院用药目录的制订可规范医生的用药行为，阻止不合理用药。
7.4 确定药物的适用范围
任何药物都不是万能的，都有一定的适用范围。对患某种疾病的某一人群有效的药物对另一人群不一定有效，其成本效果也是低的。例如，降胆固醇药物用于治疗具有一定危险因素的高胆固醇血症病人，是公认成本效果好的治疗措施，而用于单纯高胆固醇血症病人，则成本效果不佳。若将降胆固醇药物用于治疗许多没有危险因素的单纯高胆固醇血症病人，则不但不能降低医疗费用，相反将引起医疗费用的上涨。药物经济学研究的是特定人群特定疾病药物治疗的成本效果，因而其针对性较强，目的比较明确。
7.5 帮助病人正确选择药物
随着经济的发展，人民生活水平和文化素质的提高以及医疗体制的改革，病人的自我保健意识将逐步增强，医疗服务市场的特殊性也将因此有所改变，不会纯粹是医疗服务的供方市场，尤其是药品服务，越来越多的病人将会自己到医药商店选择和购买药品。因此，病人对有关药品信息的需求将会增加，尤其是药品的价格、效果和成本效果。病人希望得到成本效果比较好的药品，药物经济学研究可满足病人这方面的需求。
八、结论
PE在我国还是一门新兴学科，它的研究正日益从理论向实践延伸。由于可有效解决稀缺的医药卫生资源与广大人民群众需求之间的矛盾，控制药品费用的急剧增长，所以的研究和应用在我国具有极大的现实意义。
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