药物经济学是近年发展起来的一门新的边缘学科，在优化治疗方案，指导临床合理用药，节省卫生资源方面起到了重要作用，其基本理论和基本概念已为广大的药物经济学研究人员所熟悉，各医疗单位广泛开展了药物经济学的实际研究。药物经济学研究目的是使药物在临床治疗中，不仅要考虑药物的安全性和有效性，同时也要考虑经济因素，使患者以最小的经济负担得到最佳的治疗效果，以期为临床合理用药提供参考依据[1]。其研究结果应能反映临床实际情况，这就要求研究人员在进行药物经济学研究时，必须从实际出发设计研究方法。
目前药物经济学主要采用三种研究方法：一是随机临床试验(简称RCT) ;二是观察性研究;三是实际临床试验(简称PCT)。为了便于对这三种方法进行比较分析，应明确对药物经济学中常用的统计分析方法之一的成本效果分析[2]方法中的效果与功效的两个概念区别。一般认为效果是在药物的临床实际使用的条件(即自然状态下)特定人群中患有特定疾病的个体接受药物治疗以后可能获得的效益;而功效是在药物理想使用条件，特定人群中患有特定疾病的个体，接受药物治疗后可能获得的效益。从定义中可以看出药物经济学所需要的是效果，更能反映临床实际情况。
1 随机临床试验
随机临床试验以某个时间为起点向前进行研究，要求所有试验对象均随机分配到试验组合对照组，按照试验设计的要求对个体进行药物治疗、检查。在随机临床试验中，不论是试验组还是对照组，研究个体除了所使用的药物不同外，其他应相同(包括所作的各种检查、其他治疗手段等)，临床医生不能随意修改治疗方案，如给药剂量、给药次数等。随机临床试验有三大优点：一是均衡，试验对象随机分配到各组，消除了分配偏倚;二是便于组间比较，因为随机化消除了设计中未直接考虑而在试验中存在的干扰因素可能产生的偏倚;三是能有效的 对各组间进行统计的显著性检验。缺点是研究经费较高、费时。前瞻性随机临床试验是研究药物功效的一种方法，用于评价新药的功效确实不失为目前最好的方法，但由于其可能存在过高估计药物治疗成本，从而掩盖研究药物与对照药物之间原本存在的成本差异的缺陷，因而在用于评价药物的经济学效果是并不是最理想的方法。
2 观察性研究
观察性研究是基于回顾性数据的一种研究方法，它主要用于评价药物的经济学效果，实际操作时按照研究设计的要求，以某个时间点为研究的终点，收集过去某个时间范围内满足研究要求的所有病例作为研究对象。该法的主要优点是研究结果反映的是临床实际情况，同时省钱、费时少。缺点是存在分配偏倚，造成研究组和对照组并人间的基本特征不一致，进而影响研究结果的准确性。对于样本数足够大的研究，可以采用分层或配对的方法来小除非随机分组所带来的研究组和对照组之间的不一致，即偏倚。
相关阅读
